Voyager Therapeutics, Inc.【VYGR】 NASDAQ

ボイジャーのTherapeutics、Inc.は、臨床段階の遺伝子治療会社です。当社は、中枢神経系（CNS）の深刻な疾患に罹患している患者の生活を変える治療法の開発に焦点を当てています。当社の製品パイプラインは、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の単一遺伝子形、フリードライヒ失調症、ハンチントン病、脊髄性筋萎縮症（SMA）、前頭側頭型認知症、アルツハイマー病、重度、慢性疼痛のためのプログラムが含まれています。同社の製品は、脊髄性筋萎縮症（SMA）のためにハンチントン病とVY-SMN101のためVY-HTT01、フリードライヒ失調症のためのVY-FXN01、一遺伝子性筋萎縮性側索硬化症（ALS）のための高度なパーキンソン病、VY-SOD101ためVY-AADC01が含まれます。 VY-AADC01は、様々な疾患のための複数のアデノ随伴ウイルス（AAV）は、遺伝子治療の臨床試験で使用されているAAV2キャプシド、およびAADCの導入遺伝子の発現を駆動するサイトメガロウイルスプロモーターから成ります。