Dimension Therapeutics, Inc.【DMTX】 NASDAQ

ディメンションのTherapeutics、Inc.は、遺伝子治療会社です。当社は希少疾患、肝臓に関連しており、遺伝子の突然変異によって引き起こされると共に生きる人々のための治療製品を発見し、開発に焦点を当てています。これは、血友病B、血友病A、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症、および糖原病Ia型（GSDIa）のためのプログラムを実施しています。当社の遺伝子治療製品候補とプログラムは、高度なアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースのベクター送達技術を使用して、異常なまたは不足している遺伝子の機能的コピーを提供するように設計されています。 DTX101は、第IX因子（FIX）を提供するように設計された当社のリード遺伝子治療製品候補である、血友病BのDTX201を有する患者における遺伝子発現は、血友病A. DTX301の治療のための第VIII因子（FVIII）の遺伝子治療プログラムは、その遺伝子治療製品ですOTC欠損症患者の治療のために設計された候補。 DTX401はGSDIa患者の治療のために遺伝子療法プログラムです。