Applied Genetic Technologies Corporation【AGTC】 NASDAQ

アプライド・遺伝・テクノロジーズ株式会社は、臨床段階のバイオテクノロジー企業です。当社は、眼科の深刻な病気の患者の生活を管理するために設計された遺伝子治療製品を開発しています。 2016年3月31日の時点で、その製品候補は2色覚異常の形態（ACHM）とX連鎖網膜色素変性症（XLRP）を超えるX連鎖網膜分離（XLRS）、の治療が含まれていました。 2016年3月31日、当社は、そのアデノ随伴ウイルスベクター技術に基づく3適応症をターゲットに、3発見プログラムの開発に従事していました。 XLRSはretinoschisis1（RS1）遺伝子の突然変異によって引き起こされる遺伝性網膜変性疾患です。色覚異常は、視力喪失に関連付けられている継承された状態、昼間失明の結果、極端な光感度、および色識別の減少または完全な損失で、色覚異常は、いくつかの遺伝子のいずれかで突然変異によって引き起こされます。当社はまた、α-1アンチトリプシン欠損症（アルファ1）を開発しています。