Amicus Therapeutics, Inc.【FOLD】 NASDAQ

アミカスセラピュー社は、バイオ医薬品会社です。当社は稀で、孤児の病気の範囲を治療するための治療法の発見と開発に焦点を当てています。そのリード製品候補、migalastatのHCl（Galafold）は、リソソーム蓄積障害（LSD）の一種であるファブリー病の治療のための経口投与小分子薬理学的シャペロンです。これは、2つの第III相グローバル登録研究（011を研究し、012試験）migalastat単独療法のを完了しました。また、遺伝的結合組織の疾患表皮水疱症の治療のために、局所クリーム、SD-101の第III相臨床開発に従事しています。また、取り込みを増強するために最適化された炭水化物構造を有する操作された組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ酵素であるATB200、から成るその治療パラダイムを調査するポンペ病、LSDを有する患者における臨床試験を開始した、AT2221と同時投与、活性及び安定性を向上させます。