モダリスは、遺伝子治療薬開発を専門とする企業で、特に希少疾患に対する治療薬の開発に注力しています。同社の主な技術は「切らないCRISPR技術（CRISPR-GNDM技術）」で、遺伝子の切断を行わずに遺伝子の発現を制御することが可能です。この技術を用いて、遺伝子疾患の原因となるエピジェネティクスを直接制御し、新たな治療法を生み出しています。

モダリスの事業は単一セグメントで、遺伝子治療薬の開発に特化しています。CRISPR-GNDM技術は、遺伝子の発現をオン・オフする「遺伝子スイッチ」として機能し、従来のゲノム編集技術とは異なり、遺伝子の切断を伴わないため、安全性が高いとされています。この技術により、6,000を超える遺伝子疾患に対して新たな治療法を提供することが可能です。

モダリスのビジネスモデルは、協業モデルと自社モデルの2つに分かれています。協業モデルでは、パートナー企業と共同で治療薬を開発し、契約金やマイルストン収入を得る一方、自社モデルでは、独自にターゲットを選定し、治療薬を開発します。これにより、早期の収益獲得と将来の大きな利益を両立させる「ハイブリッドモデル」を目指しています。

モダリスは、2024年12月末時点で8品目の自社モデルパイプラインを有しており、これらの開発を進めることで、パートナーとのライセンス契約を目指しています。CRISPR-GNDM技術の収益性は、米国での遺伝子治療薬の承認が増加していることからも期待されています。特に、全身投与を行う遺伝子治療薬は高い薬価が設定されており、希少疾患の治療薬としても収益性が見込まれています。

モダリスは、遺伝子治療薬の開発を通じて希少疾患の治療に貢献することを目指しています。同社の中核技術である「切らないCRISPR技術（CRISPR-GNDM技術）」は、遺伝子の切断を伴わずに遺伝子の発現を制御することが可能で、これにより新たな治療法を提供しています。

モダリスの成長戦略は、CRISPR-GNDM技術を活用した遺伝子治療薬の開発に特化することです。この技術は、遺伝子の発現をオン・オフする「遺伝子スイッチ」として機能し、安全性が高いとされています。これにより、数千に及ぶ遺伝子疾患に対する新たな治療法の提供を目指しています。

同社は、協業モデルと自社モデルの2つのビジネスモデルを展開しています。協業モデルでは、パートナー企業と共同で治療薬を開発し、契約金やマイルストン収入を得る一方、自社モデルでは独自にターゲットを選定し、治療薬を開発します。この「ハイブリッドモデル」により、早期の収益獲得と将来の大きな利益を両立させることを目指しています。

モダリスは、2024年12月末までに8品目の自社モデルパイプラインを有し、これらの開発を進めることでパートナーとのライセンス契約を目指しています。特に、全身投与を行う遺伝子治療薬は高い薬価が設定されており、希少疾患の治療薬としても収益性が見込まれています。