企業概要

Brickell Biotech, Inc.（以下、Brickell Biotech）は、衰弱性皮膚疾患の治療のための革新的な処方箋治療薬の開発に注力している臨床段階の製薬会社である。Brickell Biotechのパイプラインは、多汗症やその他の一般的な皮膚疾患に対する新規治療薬の可能性を秘めている。

Brickell Biotechの経営陣と取締役会の構成メンバーは、世界的な大手製薬会社やバイオテクノロジー企業でリーダーシップを発揮し、製品開発や世界的な商業化において豊富な経験を有する人物が務めている。

研究開発の状況

Brickell Biotechの主要な第 3 相臨床段階の製品候補である『臭化ソフピロニウム』は、独自の新規分子化合物である。『臭化ソフピロニウム』は、抗コリン剤と呼ばれる薬物の一群に属する化合物で、抗コリン薬はアセチルコリンの作用をブロックする効果がある。

再代謝作用を有する薬剤は、局所的に作用を発揮するように設計されており、血液中に吸収されると急速に代謝される。この作用機序により、全身的な副作用を抑制しつつ、高い効果を発揮する量を使用することが可能となる可能性がある。

Brickell Biotechは、原発性腋窩多汗症の治療のための自己投与型、1日1回の外用療法として、臭化ソフピロニウムを開発する予定である。多汗症は、正常な体温調節を維持するために生理的に必要とされる以上に発汗し、生命を脅かす状態を示す。これは、汗腺のコリン作動性反応が過剰になることによって引き起こされると考えられており、米国の人口の4.8％にあたる推定1,530万人が罹患しているとされている。Doolittleらによる米国における多汗症の有病率と重症度に関する2016年の研究によると、ソフピロニウムブロマイドの最初の潜在的な適応症である腋窩（脇の下）多汗症は、多汗症の発生頻度が最も高く、米国の患者さんの約65％、または推定1,000万人に影響を与えている。

パートナー

Brickell Biotechは、アジアにおける開発パートナーである科研製薬株式会社と、臭化ソフピロニウムゲルの19の臨床試験を米国と日本で実施し、1,300人以上の被験者を対象に実施した臨床試験を行った。臨床試験では、成人および小児の原発性腋窩多汗症患者および健常成人を対象に、臭化ソフピロニウムゲルの安全性、忍容性、薬物動態（PK）、有効性の評価を行った。

Brickell Biotechは、2016年3月31日付けの科研とのライセンス・開発・商業化契約（以下「科研契約」）に基づき、Brickell Biotechに一時金（返金不可）を支払うことと引き換えに、科研に対し、ソフピロニウムブロマイドの日本及びその他のアジアの特定の国における独占的な開発・製造・商業化の権利を付与している。2019年3月、Brickell Biotechは日本における原発性腋窩多汗症患者を対象とした第3相臨床試験を終了し、すべての主要評価項目および副次評価項目において統計学的有意差（p<0.05）を達成した。

2020年1月、Brickell Biotechは、原発性腋窩多汗症を対象とした臭化ソフピロニウムの日本における製造販売承認申請を行ったことを発表している。今後、これまでの臭化水素酸ソフピロニウムのグローバル臨床試験で良好な結果が得られたことを踏まえ、多額の追加資金の獲得を前提に、米国において原発性腋窩多汗症を対象とした2つの枢要な第3相臨床試験を、1試験につき最大350名を対象に開始する予定である。第３相臨床試験の結果が良好であれば、その後、臭化ソフピロニウムによる原発性腋窩多汗症の治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）に新薬承認申請を行う予定となっている。

企業戦略

Brickell Biotechは、現在満たされていない患者さんのニーズを解決することで生活を変革し、皮膚科市場で成功を収めることができると考えている。そこで、革新的で差別化された医療用皮膚科製品を開発し、商品化することをBrickell Biotechは目指している。

今後、後期の主力製品である臭化ソフピロニウム製剤を第 3 相臨床試験に進め、患者さんや医療関係者の方々との適切な連携を図る。また、皮膚科領域での製品開発プログラムの設計と実行を行うことを主軸に今後も経営を続けていく。

Brickell Biotechの経営陣は、皮膚科領域およびその他の治療領域における製品開発プログラムの設計および実行に関する専門知識と、皮膚科領域における製品開発の相対的な効率性を兼ね備えており、臭化ソフピロニウムは、枢要な第 3 相臨床試験を開始し、進展させることが可能であると考えている。承認された場合には、処方を担当する皮膚科医や小児科医、国際多汗症協会などの患者さん擁護団体、原発性腋窩多汗症の患者さんやそのご家族など、主要なオピニオンリーダーの間で、臭化ソフピロニウムの認知度を高め、対象疾患の認知度を高めていく。

ソーシャルメディアを含む様々なメディアを通じた消費者の活性化は、多汗症と、この衰弱性疾患に対する安全で効果的な差別化された治療オプションに関連した潜在的な利益について、患者さんを適切に教育するために不可欠である。

今後も、現在の戦略的パートナーとの強固な関係を維持しつつ、既存の初期段階の製品候補を評価し、新製品候補や潜在的には商業段階の製品を導入・取得していく。Brickell Biotechは、既存の製品候補のパイプラインの評価を継続するとともに、その他の潜在的な外部製品の機会を探っていく。

Brickell Biotechは、様々な戦略的ソースから魅力的な製品候補を継続的に特定し、評価し、導入し、適切なレベルの投資で獲得していく方針である。臭化ソフピロニウムについては、Brickell Biotechとの間で、日本及びアジア諸国における臭化ソフ ピロニウムの開発・販売を目的としたアウトライセンス契約を締結している。今後もBrickell Biotechは、臭化ソフピロニウムの価値創造に向けて、当社との強力なグローバル・パートナーシップをさらに発展させ、米国、日本、その他の国における臭化ソフピロニウムの価値創造を目指していく。